Vertex расширяет показания для лечения муковисцидоза

Американская компания Vertex получила одобрение FDA на расширение применения своих препаратов «Трикафта» и Alyftrek при муковисцидозе. Раньше лекарства помогали только при одной распространенной мутации гена CFTR (F508del). Теперь их можно назначать при 521 мутации для «Трикафты» и 564 мутациях для Alyftrek — если препарат стимулирует выработку нужного белка или есть доказательства эффективности из исследований или лабораторных тестов.

Муковисцидоз — тяжелое наследственное заболевание, при котором из-за сбоя в гене CFTR густая слизь забивает легкие и поджелудочную железу. Новое решение откроет лечение для еще 800 американцев с редкими формами болезни. Всего терапия станет доступна 95% пациентов с муковисцидозом.

Alyftrek (одобрен в декабре 2024) удобнее — принимается один раз в сутки, «Трикафта» (с 2019 года) — дважды. В России зарегистрирована только «Трикафта» для детей от 6 лет, есть отечественный дженерик.