Вы в гостях у пользователя Алина Кабаева

Провизор
Уровень I
Алина Кабаева

Активность

13
достижений
Принято участие в конкурсах
3
Тестов пройдено
3
Комментариев оставлено
3
Лайков поставлено
3

Последние достижения

Регуляторика
02.10.2023
Created with Pixso. ~ 6 мин

Лекарство, предназначенное для лечения болезни Помпе от компании Amicus получило одобрение FDA

Компания Amicus Therapeutics получила одобрение FDA на препарат Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа) + Opfolda в капсулах по 65 мг для лечения болезни Помпе. Средство применяется при лечении взрослых пациентов с поздней стадией заболевания, не получающими должного эффекта от заместительной ферментной терапии.

Болезнь Помпе — лизосомальное заболевание, при котором дефицит фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA) вызывает недостаточность клеток соединительной ткани. При понижении уровня GAА происходит накопление субстрата гликогена в лизосомах мышечных клеток, что является причиной повреждения мышц. При заболевании наблюдается слабость мышц и прогрессирующее поражение дыхательных путей.

Рombiliti и Opfolda предназначены для стабилизации ферментов в крови. Их действие основано на расщеплении гликогена. До этого FDA присвоило Pombiliti + Opfolda статус «прорывной терапии». Также, лекарства одобрены для лечения взрослых с болезнью Помпе в Европейском союзе и Великобритании.

Кроме Pombiliti + Opfolda, в США для применения при болезни Помпе одобрены три медикамента от Sanofy. Это Myozyme (одобрение получено в 2006 году), Lumizyme (2010 год) и Nexviazyme (2021 год).

GxP news

Материалы по теме:
В Минздраве одобрили препарат компании Waymade Минздрав одобрил отечественный препарат «Палиперидон» для лечения шизофрении FDA одобрило препарат для лечения немелкоклеточного рака легких 40 регионов России получат первую крупную партию «ЭпиВакКороны» Отзыв препаратов с 1 декабря по 31 декабря 2021

Чтобы оставлять комментарии, нужно войти или зарегистрироваться.