«Круг добра» усиливает поддержку детей с редкими заболеваниями

Экспертный совет фонда «Круг добра» по итогам очередного заседания одобрил ряд решений, существенно расширяющих возможности терапии для детей с редкими и тяжелыми патологиями. После утверждения попечительским советом фонда перечень нозологий достигнет 115 заболеваний. Одним из ключевых решений стало включение в перечень врожденного ихтиоза — группы наследственных заболеваний, при которых нарушается защитная функция кожи и развиваются выраженные поражения кожного покрова: сухость, гиперкератоз, трещины, зуд и боль. По оценкам фонда, помощь смогут получить 450–550 детей.

В рамках обеспечения пациентов с врожденным ихтиозом совет поддержал закупку российских барьерных средств — «Крем Correderm» и «Липолосьон Correderm‑L» производства компании «Ксинкс». Эти продукты относятся к специализированным увлажняющим и защитным средствам, снижающим выраженность симптомов и риск вторичных осложнений. Одновременно в перечень медицинских изделий предложено включить российский многоразовый трубчатый бандаж Tubiflex, который станет альтернативой зарубежному Tubifast и будет применяться при перевязках у более чем 400 детей с буллезным эпидермолизом. Производитель подтвердил возможность бесперебойных поставок изделия.

Существенные изменения коснулись и высокотехнологичных методов лечения. Одобрен новый подход к терапии детей со злокачественными новообразованиями после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток: он основан на совместном применении NK‑клеток, уничтожающих измененные клетки, и мезенхимальных стромальных клеток. Метод уже применяется в НМИЦ онкологии им. Н. Н. Блохина и НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева; ежегодно в такой терапии могут нуждаться 50–100 пациентов.

Еще одно важное решение — предложение о закупке препарата марстацимаб (Pfizer) для детей с гемофилией типов А и Б в ингибиторной форме, когда стандартные варианты терапии неэффективны. Препарат пока не зарегистрирован в России, а потенциальное число нуждающихся пациентов оценивается примерно в десять человек в год. Кроме того, расширены категории пациентов с прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом, которым фонд сможет оплачивать одевиксибат («Билвей» от Ipsen): теперь в их число включены дети после трансплантации печени.