«Круг добра» обеспечит терапией новых пациентов с тяжелыми патологиями

https://www.kommersant.ru/doc/8799180Экспертный совет фонда «Круг добра» по итогам 64‑го заседания поддержал включение в перечни фонда сразу четырех серьезных состояний: экстремальной разницы длины нижних конечностей, приобретенного гипоталамического ожирения, моногенного ожирения из‑за дефекта гена лептина и C3‑гломерулопатии. Решения совета направлены на обеспечение детей не только лекарственными препаратами, но и доступом к уникальным хирургическим методам лечения, а также техническими средствами реабилитации.

Для детей с экстремальной разницей длины ног одобрена симультанная хирургическая коррекция — новый уникальный метод лечения, который позволяет комплексно решать проблему в рамках одной госпитализации.

В части редких форм ожирения фонд расширяет доступ к патогенетической терапии. Для пациентов с приобретенным гипоталамическим ожирением рекомендован сетмеланотид (Imcivree от Rhythm Pharmaceuticals) — первый в мире препарат, зарегистрированный специально для этого показания (в США — в марте 2026 года).

Еще одно редкое заболевание, включенное в перечень, — моногенное ожирение, обусловленное дефектом гена лептина. Это крайне редкая патология (1 случай на 15 млн детей), при которой нарушение сигнальной функции лептина приводит к отсутствию чувства насыщения и стремительному набору веса с первых месяцев жизни. Для терапии таких пациентов предложен метрелептин — рекомбинантный аналог человеческого лептина.

Четвертым заболеванием в новом перечне стала C3‑гломерулопатия — редкая патология почек, связанная с нарушением работы системы комплемента. Из‑за неконтролируемой активации защитных белков врожденного иммунитета у пациентов развивается поражение почечных клубочков. Для лечения одобрен пэгцетакоплан (в России зарегистрирован как «Эмпавели» от Swedish Orphan Biovitrum) — иммуноподавляющий препарат, способный блокировать патологический каскад активации комплемента.