Intellia получила «зеленый свет» FDA для испытаний генной терапии нервного амилоидоза

Американский регулятор снял клиническое приостановление с фазы III исследования генной терапии нексигурана циклумерана от Intellia Therapeutics для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полиневропатией (ATTRv-PN).
Приостановление было введено в октябре 2025 года после серьезных побочных эффектов на печень у пациента. Intellia Therapeutics подтвердила планы по возобновлению набора пациентов в ближайшее время. Компания расширила когорту исследования с 50 до 60 пациентов для сравнения однократного введения терапии с плацебо.
Аналитик Jones Trading Дебанджана Чаттерджи отметила, что решение по ATTRv-PN «устраняет ключевую неопределенность и демонстрирует конструктивное взаимодействие с регулятором».
Рынок ATTR-CM уже занят устоявшимися блокбастерами: инъекционным Amvuttra (Alnylam Pharmaceuticals, ALNY.O), Vyndaqel (Pfizer, PFE.N) и Attruby (BridgeBio Pharma, BBIO.O). Потенциал CRISPR-терапии Intellia заключается в однократном введении, что может существенно снизить затраты на пожизненное лечение и улучшить комплаенс пациентов.