FDA приостановило испытания генной терапии Regenxbio при синдроме Хантера

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США FDA приостановило клинические исследования экспериментальной генной терапии RGX-121 компании Regenxbio, предназначенной для лечения синдрома Хантера, или мукополисахаридоза II типа. Решение принято после того, как при МРТ-сканировании позвоночника у пяти участников обнаружили небольшие узелковые или кистозные образования.

Исследователи оценили изменения, как не представляющие серьезной угрозы, а радиологи сочли их, вероятно, доброкачественными. При этом клиническая или патологическая причина образований пока не установлена.

RGX-121 разрабатывался как однократная генная терапия для нейронопатической формы синдрома Хантера. Препарат использует аденоассоциированный вирусный вектор AAV9 для доставки гена, необходимого организму для выработки недостающего фермента.

Синдром Хантера относится к лизосомным болезням накопления. Из-за мутаций в гене IDS организм не может эффективно расщеплять определенные сложные молекулы, которые постепенно накапливаются в тканях. При тяжелом течении заболевание может приводить к поражению нервной системы, снижению когнитивных функций и повреждению внутренних органов.

Клиническая программа RGX-121 включала исследование CAMPSIITE, на данных которого Regenxbio основывала заявку на регистрацию препарата. После выявления изменений на МРТ FDA приостановило дальнейшее проведение исследования и потребовало дополнительной оценки безопасности. Это стало вторым регуляторным ограничением для программы генной терапии компании в 2026 году.