FDA одобрило Atebrioz для пациентов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Atebrioz (зилургизертиб) компании Mirum Pharmaceuticals для взрослых и детей от 12 лет с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ПОФ). Зарегистрированное показание сформулировано как уменьшение объема вновь образующейся гетеротопической костной ткани — кости, возникающей за пределами скелета. Рекомендуемая начальная доза составляет 100 мг внутрь один раз в сутки.

ПОФ — редкое генетическое заболевание, при котором соединительные ткани, в том числе мышцы, сухожилия и связки, постепенно замещаются костной тканью. Это ограничивает движения и может приводить к тяжелой инвалидности. Зилургизертиб блокирует ALK2 — белок сигнального пути, участвующего в патологическом костеобразовании при ПОФ.

Наиболее частыми нежелательными реакциями FDA назвало головную боль, боль в суставах, инфекции верхних дыхательных путей, носовые кровотечения и тошноту. Регулятор также предупреждает о возможном вреде для плода на основании исследований на животных; пациентам с репродуктивным потенциалом необходимы соответствующие меры предосторожности.