FDA одобрило Dawnzera – таргетный РНК-препарат для профилактики ангионевротического отека

Американский регулятор FDA одобрил Dawnzera (donidalorsen) для лечения наследственного ангионевротического отека (HAE). Этот препарат для самостоятельного подкожного введения в дозе 80 мг предназначен для профилактики приступов у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.

Dawnzera – первый и единственный одобренный РНК-таргетный препарат для лечения HAE, воздействующий на плазменный прекалликреин (PKK). PKK является ключевым белком, активирующим медиаторы воспаления, вызывающие острые приступы HAE. Таргетируя PKK, Dawnzera предлагает принципиально новый подход к профилактике этого изнурительного заболевания.

Ключевые данные, подтверждающие одобрение Dawnzera, получены из исследования OASIS-HAE, которое продемонстрировало впечатляющее снижение ежемесячной частоты приступов HAE на 81% по сравнению с плацебо в течение 24 недель. Удобный режим дозирования (один раз в 4 недели) в сочетании с высокой эффективностью делает Dawnzera потенциально предпочтительным вариантом профилактической терапии для многих пациентов с HAE.

Важно отметить, что Dawnzera показал превосходство над существующими методами лечения. Пациенты, ранее получавшие другие профилактические препараты, такие как ланаделумаб, ингибиторы C1-эстеразы или беротралстат, при переходе на Dawnzera отметили снижение частоты приступов НАО на 62%. Более того, 84% опрошенных пациентов предпочли Dawnzera предыдущему лечению.

Разработчики препарата уверены, что Dawnzera сможет удовлетворить потребности пациентов, обеспечивая существенное и устойчивое снижение частоты приступов НАЕ, а также постоянное улучшение состояния с течением времени.