AMT-130: Новый генный препарат дает надежду пациентам с болезнью Гентингтона

Компания uniQure представила результаты клинических испытаний, которые показали, что разработанный ею генный препарат AMT-130 на основе вектора и микроРНК, распознающей, связывающей и снижающей концентрацию белка гентингтина, способен остановить прогрессирование симптомов болезни Гентингтона.

В ходе I и II фазы клинических исследований в США, 26 пациентам с недавней манифестацией заболевания была введена высокая или низкая доза препарата непосредственно в полосатое тело мозга под контролем МРТ. После пяти лет наблюдения было установлено, что у 75% пациентов, прошедших лечение, прогрессирование болезни практически остановилось. По унифицированной шкале оценки болезни Гентингтона (cUHDRS) тяжесть их симптомов изменилась всего на 0.38 балла, по сравнению с изменением на 1.52 у контрольной группы.

Соавтор исследования Сара Табризи пояснила, что это означает, что ухудшение симптомов, обычно ожидаемое в течение года, растягивается на четыре года после лечения, что дает пациентам десятилетия «высокого качества жизни».

Несмотря на сложность и дороговизну операции по введению препарата, длящейся от 12 до 18 часов, она впервые предоставляет реальный шанс тысячам пациентов по всему миру на эффективное лечение.

«В самых смелых мечтах мы не ожидали снижение на 75% темпов клинического течения болезни», — заявила Табризи, выразив надежду, что эти результаты станут убедительным подтверждением возможности изменения течения болезни Гентингтона и дадут надежду людям и их семьям, столкнувшимся с этим разрушительным заболеванием.