«Круг добра» одобрил закупки Itvisma для детей со СМА от двух лет

Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил включение препарата Itvisma (онасемноген абепарвовек) компании Novartis в перечень лекарств, закупаемых для детей со спинальной мышечной атрофией. Фонд сможет приобретать препарат для пациентов от двух лет с биаллельными мутациями в гене SMN1, ранее не получавших патогенетическую терапию СМА.

Препарат Itvisma пока не зарегистрирован в России. Решение экспертного совета позволяет фонду организовать обеспечение конкретных детей незарегистрированным лекарством по специальному механизму, но не означает автоматической регистрации препарата на российском рынке или его доступности для всех пациентов.

Интратекальная форма создана для доставки меньшего объема концентрированного препарата непосредственно в центральную нервную систему. Это расширяет возможности генотерапии для пациентов старшего возраста, которым внутривенная форма с дозировкой, зависящей от веса, может быть менее применима.

По информации FDA, эффективность Itvisma у пациентов с СМА от двух лет подтверждена в контролируемом исследовании III фазы и дополнительными данными о механизме действия, а также результатами исследований внутривенной формы онасемногена абепарвовека. На поздней стадии клинических исследований препарат обеспечил статистически значимое улучшение на 2,39 балла по шкале оценки двигательной функции и прогрессирования заболевания.

Оптовая цена Itvisma в США составляет 2,59 млн долларов. Это ориентировочная цена для американского рынка, а не цена закупки препарата фондом «Круг добра» или стоимость терапии в России.