FDA оценивает сообщения о безопасности препарата для лечения синдрома Прадера—Вилли

Эксперты и пациентские организации выразили обеспокоенность безопасностью препарата Vykat XR компании Neurocrine, применяемого для лечения гиперфагии при синдроме Прадера—Вилли. После расширения доступа к препарату в рамках пострегистрационного наблюдения сообщалось о серьезных нежелательных явлениях, включая отеки, респираторные и сердечно-сосудистые осложнения.

По состоянию на 31 июля в системе мониторинга нежелательных явлений FDA было зарегистрировано семь сообщений о смерти пациентов, принимавших Vykat XR. Наиболее часто упоминавшимися реакциями стали периферические отеки и отсутствие ожидаемого эффекта терапии. При этом сами сообщения не подтверждают причинно-следственную связь между приемом препарата и летальными исходами.

Vykat XR содержит диазоксид холин и в марте 2025 года стал первым препаратом, одобренным FDA для лечения гиперфагии у взрослых и детей в возрасте от четырех лет с синдромом Прадера—Вилли. Заболевание связано с генетическими нарушениями в области 15-й хромосомы и сопровождается постоянным чувством голода, которое может приводить к тяжелому ожирению и метаболическим осложнениям.

В регистрационных исследованиях наиболее распространенными нежелательными реакциями на Vykat XR были гипертрихоз, отеки, гипергликемия и кожная сыпь. В инструкции также содержится предупреждение о риске тяжелой гипергликемии, включая диабетический кетоацидоз, а среди реакций, приводивших к отмене терапии, указаны задержка жидкости, периферический и легочный отек, гипергликемия и инфекции нижних дыхательных путей.