FDA готово принять данные для ускоренной проверки препарата от болезни Гентингтона

Компания UniQure сообщила о значительном прогрессе в разработке генной терапии AMT‑130 для лечения болезни Гентингтона. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) изменило свою позицию и согласилось принять имеющиеся данные клинических испытаний для ускоренной проверки препарата. Это известие вызвало резкий рост акций голландской компании на американском рынке — в среду котировки поднялись более чем на 75 % и достигли семимесячного максимума.

Еще в конце прошлого года регулятор считал собранные данные недостаточными для подачи заявки на регистрацию и характеризовал терапию как «неудачный продукт». Ключевым камнем преткновения было требование провести новое клиническое испытание, в рамках которого одной из групп пациентов предстояло пройти инвазивную процедуру на головном мозге (включая просверливание небольших отверстий в черепе) без получения реальной терапии. Такой дизайн исследования вызвал серьезные этические опасения со стороны пациентских сообществ и экспертов: подвергать людей риску без потенциальной пользы представлялось неоправданным.

Эксперты связывают изменение позиции регулятора с пересмотром подходов к разработке препаратов для редких заболеваний. Аналитик William Blair Майлз Минтер полагает, что нынешнее руководство FDA проявляет большую гибкость в отношении регуляторных процедур для таких лекарств.

Болезнь Гентингтона — смертельное наследственное нейродегенеративное заболевание, при котором до сих пор не существует одобренных методов лечения, способных замедлить прогрессирование патологии. В этом контексте прогресс с AMT‑130 имеет не только коммерческое, но и существенное медико‑социальное значение: препарат может стать одним из первых средств, реально влияющих на течение болезни.