В России начнутся клинические испытания генотерапевтического препарата от миодистрофии Дюшенна

Российская фармкомпания получила разрешение на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата GNR-097 для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна.

Клиническое исследование будет включать изучение применения препарата GNR-097 у мальчиков 4-9 лет с МДД при однократном внутривенном введении с целью оценки переносимости, безопасности и эффективности препарата.

Испытание является международным и пройдет в Российской Федерации и Республике Беларусь. В России исследование будет проводиться на базе пяти медицинских центров, а в Республике Беларусь — на базе республиканского научно-практического центра «Мать и дитя».

Препарат GNR-097 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина.