27 мая в Общественной палате РФ прошло заседание попечительского совета фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра».
Члены совета рассмотрели вопрос включения в перечень для закупок новых препаратов. Были одобрены четыре препарата для лечения нейробластомы, миодистрофии Дюшенна-Беккера и муковисцидоза.
· Динутуксимаб бэта применяется для лечения нейробластомы. Это самая частая форма рака экстракраниальной локализации у детей. Препарат наиболее эффективен для лечения детей с небольшой массой опухоли, то есть достигших определенного положительного эффекта на фоне стандартной терапии.
· Аталурен применяется для лечения миодистрофии Дюшенна-Беккера. Сегодня только девять детей получают терапию этим препаратом. Другие патогенетические препараты к пациентам в России не применяются. Очень многие дети бросают лечение из-за того, что препарат кончается и необходимо снова ждать закупки на региональном уровне.
· Препараты ивакафтор и элексакафтор применяются при муковисцидозе. Средний возраст пациентов — 12 лет, средний возраст смерти — 22 года. Применение препаратов приводит к увеличению жизни примерно на 23 года.
По результатам голосования попечительский совет фонда «Круг добра» поддержал включение всех препаратов в перечень для закупок.
На следующем заседании экспертного совета Фонда будут рассмотрены пять нозологий для включения их в перечень заболеваний, с которыми работает организация.