Ofirnoflast получает орфанный статус FDA для лечения миелодиспластических синдромов

Американская биофармацевтическая компания Halia Therapeutics, Inc. объявила о присвоении FDA США статуса Orphan Drug Designation (ODD) ее экспериментальному препарату Ofirnoflast (HT-6184). Это лекарство предназначено для лечения миелодиспластических синдромов (МДС) – группы заболеваний костного мозга, характеризующихся неэффективной выработкой клеток крови и высоким риском прогрессирования до острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).

Ofirnoflast – это селективный аллостерический first-in-class модулятор NEK7, разработанный для предотвращения образования и стимуляции дезинтеграции инфламмасомы NLRP3, которая является центральным стимулятором хронического воспаления при многих заболеваниях, включая МДС. При МДС активация инфламмасомы все чаще признается ключевым фактором неэффективного кроветворения и недостаточности костного мозга. Модулируя NEK7, препарат Ofirnoflast направлен на восстановление иммунного баланса и улучшение продукции клеток крови без широкой иммуносупрессии.

Согласно Закону FDA об орфанных препаратах, статус ODD предоставляет компании Halia Therapeutics ряд льгот, включая налоговые льготы на квалифицированные клинические испытания, освобождение от уплаты регистрационных сборов FDA и потенциальную возможность эксклюзивного права в течение 7 лет на рынке США после одобрения препарата. FDA также администрирует программы грантов для поддержки клинических исследований и содействия разработке методов лечения редких заболеваний, что может значительно ускорить разработку и внедрение препарата Ofirnoflast в клиническую практику.

0