MTX325 для терапии болезни Паркинсона готовится к исследованию фазы 1b

Биотехнологическая компания Mission Therapeutics (Великобритания) успешно привлекла $13.3 млн для дальнейшего продвижения своего ведущего препарата MTX325 в клиническую разработку. Средства будут направлены на проведение исследования фазы 1b с подтверждением механизма действия (Proof-of-Mechanism, PoM) у пациентов с болезнью Паркинсона (БП). Этот шаг поддержан также значительным грантом в размере $5.2 млн от престижного Фонда Майкла Дж. Фокса и организации Parkinson’s UK, что подчеркивает высокий потенциал разработки.

MTX325 представляет собой первый в своем классе (first-in-class) ингибитор USP30, разработанный для устранения митохондриальной дисфункции, тесно связанной с патофизиологией болезни Паркинсона. Препарат действует путем ингибирования USP30, митохондриального деубиквитилирующего фермента (DUB), что в свою очередь усиливает митохондриальное убиквитинирование и стимулирует митофагию – критически важный клеточный процесс, отвечающий за удаление дисфункциональных митохондрий. Накопление поврежденных митохондрий в нейронах ведет к их дисфункции и гибели, что является ключевым звеном в развитии БП, а также ассоциируется с заболеваниями почек и сердечной недостаточностью.

Подтверждающие доклинические данные, опубликованные в журнале Nature Communications в ноябре 2023 года, были получены в результате совместной работы ученых Mission Therapeutics с исследователями из Кембриджского университета, Гарвардского университета и Университета Данди. Эти исследования убедительно продемонстрировали, что ингибирование USP30 снижает уровень биомаркеров, связанных с болезнью Паркинсона.

Недавно завершенные исследования фазы 1a на здоровых добровольцах подтвердили, что MTX325 обладает адекватной фармакокинетикой и способен глубоко проникать в функционирующую ткань мозга, что является ключевым условием для эффективности препарата при нейродегенеративных заболеваниях.

Дополнительное финансирование позволит Mission Therapeutics начать исследования фазы 1b для подтверждения механизма действия препарата непосредственно у пациентов с болезнью Паркинсона. Начало исследования запланировано на начало 2026 года, поскольку компания уже получила одобрение от Агентства по регулированию оборота лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA). Ожидается, что результаты будут получены в 2027 году, а исключительные права на интеллектуальную собственность сохранятся до 2041 года, обеспечивая долгосрочную защиту и коммерческий потенциал.

0