Лекарство, предназначенное для лечения болезни Помпе от компании Amicus получило одобрение FDA

Компания Amicus Therapeutics получила одобрение FDA на препарат Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа) + Opfolda в капсулах по 65 мг для лечения болезни Помпе. Средство применяется при лечении взрослых пациентов с поздней стадией заболевания, не получающими должного эффекта от заместительной ферментной терапии.

Болезнь Помпе — лизосомальное заболевание, при котором дефицит фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA) вызывает недостаточность клеток соединительной ткани. При понижении уровня GAА происходит накопление субстрата гликогена в лизосомах мышечных клеток, что является причиной повреждения мышц. При заболевании наблюдается слабость мышц и прогрессирующее поражение дыхательных путей.

Рombiliti и Opfolda предназначены для стабилизации ферментов в крови. Их действие основано на расщеплении гликогена. До этого FDA присвоило Pombiliti + Opfolda статус «прорывной терапии». Также, лекарства одобрены для лечения взрослых с болезнью Помпе в Европейском союзе и Великобритании.

Кроме Pombiliti + Opfolda, в США для применения при болезни Помпе одобрены три медикамента от Sanofy. Это Myozyme (одобрение получено в 2006 году), Lumizyme (2010 год) и Nexviazyme (2021 год).

GxP news