ФМБА рассчитывает зарегистрировать отечественный препарат для лечения СМА к 2030 году

В России завершаются доклинические исследования геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) I и II типов. Лицензию на производство разработчики рассчитывают получить в 2027 году, клинические исследования начать в 2028-м, а регистрационное удостоверение — к 2030 году. Такие планы на форуме «Биопром» представила начальник управления трансляционной медицины и инновационных технологий ФМБА России Дарья Крючко.

Проект реализуется в рамках Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий и деятельности центра генетических исследований мирового уровня, генетического программирования и генной терапии. По словам Крючко, доклинический этап уже практически завершен.

Представитель ФМБА сообщила, что новая молекула лучше проникает через биологические барьеры. По ее словам, это позволило в доклинических исследованиях снизить дозу без потери эффекта и избежать токсического воздействия. Разработчики ожидают, что будущий препарат будет сопоставим с существующими средствами по эффективности, но существенно дешевле.

Эти характеристики пока следует рассматривать как заявления о результатах разработки и ее целевых преимуществах, а не как доказанные свойства терапии для пациентов. В сообщении не приведены количественные показатели эффективности и безопасности, название препарата, путь введения или конкретное зарубежное средство, с которым его сравнивают.