FDA одобрила первый препарат для лечения болезни Менкеса у детей

Управление по контролю пищевых продуктов и лекарств США (FDA) одобрило препарат Zycubo (CUTX-101) компаний Fortress Biotech и Zydus Lifesciences для лечения болезни Менкеса — редкого генетического заболевания, характеризующегося неспособностью организма усваивать медь

Клинические проявления болезни Менкеса включают редкие и депигментированные волосы, судороги, задержку психомоторного развития, гипотонию (пониженный тонус мышц), потерю зрения и нейрологический регресс. Без лечения большинство пациентов умирают в возрасте от двух до трех лет.

Zycubo — это раствор гистидената меди, который вводится подкожно, что позволяет доставить медь непосредственно в организм, минуя желудочно-кишечный тракт.

До одобрения Zycubo современные методы лечения болезни Менкеса включали ежедневные инъекции солей меди, которые имеют существенные ограничения. Во-первых, они требуют частых инъекций, что затрудняет соблюдение назначений и снижает качество жизни пациентов. Во-вторых, эти препараты были менее эффективны в достижении адекватных уровней меди в крови, особенно в ранние критические периоды развития мозга.

+1