FDA впервые одобрил Avlayah для синдрома Хантера

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США выдало ускоренное одобрение препарату Avlayah компании Denali Therapeutics — первому средству для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа) у детей. Это ферментозаместительная терапия, вводимая еженедельно внутривенно, которая преодолевает гематоэнцефалический барьер и снижает накопление гепарансульфата — ключевого биомаркера повреждения мозга и органов.

Синдром Хантера вызывает задержки развития, когнитивный дефицит и поведенческие проблемы из-за дефицита идуронат-2-сулфатазы.

0