FDA одобрило новый препарат Fitusiran для лечения гемофилии

Новый препарат Fitusiran (Qfitlia), одобренный FDA, обеспечивает 90%-ное снижение частоты кровотечений при гемофилии A и B, превосходя существующие методы лечения благодаря менее частому приему. Испытания фазы 3 ATLAS показали высокую эффективность препарата, при этом у многих участников наблюдалось полное отсутствие эпизодов кровотечений по сравнению с лечением «по требованию».

Fitusiran представляет собой подкожную профилактику для пациентов с гемофилией A и B с ингибиторами факторов VIII или IX, или без них. Исследование ATLAS состояло из серии испытаний, показавших долгосрочные данные о безопасности и эффективности препарата.

Данные исследований показали значительное снижение годовой частоты кровотечений (ABR) при ежемесячной подкожной профилактике Fitusiran по сравнению с концентратами факторов свертывания крови по требованию. В исследовании ATLAS-INH у 66% участников с ингибиторами не было кровотечений при приеме Fitusiran, а в исследовании ATLAS-A/B у 51% участников без ингибиторов не было эпизодов кровотечения.

+2