Для лечения гемофилии в России появится собственный геннотерапевтический препарат

В 11 российских городах начались клинические исследования нового геннотерапевтического препарата, который применяется при лечении гемофилии типа А. Минздрав дал разрешение на проведение испытаний.

Согласно протоколу, в них могут принять участие до 15 пациентов мужского пола от 18 лет с диагнозом «гемофилия А», ранее не получавших генной терапии, объяснили специалисты Biocad.

Исследование пройдет в клиниках Москвы, Санкт-Петербурга, Екатеринбурга, Челябинска, Уфы, Самары, Кирова, Сыктывкара, Кемерово, Новосибирска, Нижнего Новгорода.

Главное достоинство нового лекарства – для лечения нужен всего один укол раз в несколько лет.

«В доклинических исследованиях на мышах с отсутствующим геном фактора свертывания крови VIII воссоздавалась симптоматика гемофилии А человека. После введения препарата у животных восстанавливалась нормальная свертываемость крови», — объясняют создатели разработки.

Но стоит отметить, что речь идет об уникальном лекарстве – первый такой препарат получил условную регистрацию в Европе только летом предыдущего года. Это значит, что препарат России является самой современной научной разработкой.

В уникальности события заключается еще и то, что исследование ведет российская компания. В мире пока зарегистрирован только один такой препарат, — пояснил «Российской газете» сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев. — Разработки генной терапии имеют большие перспективы в отношении пациентов с гемофилией. Один укол способен обеспечить пациентам полноценную жизнь. В настоящее время пациенты вынуждены каждые 2-3 дня вводить препараты.

RGRU

0