Китайский CRISPR-редактор лечит аутизм у мышей

Китайские ученые из Шанхайского университета Цзяотун разработали новый CRISPR-инструмент для редактирования гена CHD3, мутация которого вызывает синдром Снейдерса Блока-Кампо — редкое генетическое заболевание с когнитивными нарушениями, проблемами поведения и аутистоподобными симптомами.

Метод фокусируется на точной замене дефектной пары оснований AT на GC в двойной спирали ДНК. Это восстанавливает функцию белка, отвечающего за структуру генома и развитие мозга. В отличие от традиционных CRISPR-подходов, новый «редактор-мастер» минимизирует риск нежелательных мутаций, воздействуя только на проблемный участок.

У мышей с мутацией введение редактора привело к восстановлению социального поведения: животные перестали избегать сородичей и лучше различали новые объекты. Также улучшились память, пространственное обучение и мышечный тонус. Исследователи подчеркивают потенциал для терапии аутизма и других когнитивных расстройств.