Генное редактирование спасло жизнь младенцу: в США впервые переписали ДНК новорожденного

В США врачи совершили исторический прорыв в медицине, впервые успешно переписав ДНК младенца с тяжелым генетическим заболеванием. Новорожденному KJ была проведена индивидуально разработанная генная терапия для лечения дефицита фермента CPS1 – редкого и опасного нарушения, при котором организм не может перерабатывать аммиак.

Благодаря кропотливой работе специалистов из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета, уникальное лечение было разработано и применено всего за шесть месяцев после постановки диагноза. Метод, основанный на технологии базового редактирования, позволил «исправить» генетические ошибки, ответственные за болезнь.

Первые результаты обнадеживают: врачи смогли улучшить состояние KJ, увеличить содержание белка в его питании и снизить дозировку необходимых лекарств. Хотя мальчику предстоит пожизненное наблюдение, этот случай открывает новую эру в лечении генетических заболеваний и дает надежду тысячам пациентов по всему миру.