FDA проверяет возможную связь Золгенсмы с развитием опухолей у детей

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) проверяет возможную связь между применением генотерапевтического препарата Золгенсма (onasemnogene abeparvovec) компании Novartis и риском развития новообразований, в том числе злокачественных. Ранее Novartis сообщила о двух случаях, в которых были выявлены признаки такой связи.

Золгенсма применяется для лечения детей младше двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Препарат вводят внутривенно. С помощью модифицированного вируса он доставляет в клетки рабочую копию гена SMN1, дефицит которого лежит в основе заболевания.

Novartis получила девять сообщений о развитии опухолей у пациентов, ранее получавших Золгенсму, с момента одобрения препарата в 2019 году. В двух случаях врачи обнаружили доказательства того, что вирусный вектор, использованный в терапии, встроил свой генетический материал в ДНК пациента.

Компания подтвердила, что Золгенсму получили более 6000 детей. Потенциальный риск развития опухолей уже указан в инструкции по применению препарата; Novartis заявила, что своевременно уведомила регуляторы о выявленных случаях.

FDA сообщило, что общая польза Золгенсмы при применении по назначению перевешивает потенциальные риски. Однако ведомство продолжает оценивать необходимость дополнительных регуляторных мер в связи с выявленным риском.