FDA одобрила первый ЛП от редкого заболевания с нарушением свёртываемости крови

FDA одобрила препарат Adzynma, разработанный компанией Takeda (Япония), для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры – редкого нарушения свертываемости крови. Данное лекарство является первым препаратом от данной болезни, им страдает менее 1000 человек в США.

Тромбоцитопения может выражаться в кровотечениях и кровоизлияниях во внутренние органы, а также под кожу. В течение испытаний в группе пациентов, получавших профилактическое лечение препаратом Adzynma, не зарегистрировано острых эпизодов заболевания. В группе Adzynma частота тромбоцитопении за год составила два случая, а среди получавших плазменную терапию – 4,44 случая.

Adzynma включает в себя рекомбинантную форму гена ADAMTS13, который отвечает за выработку фермента свертывания крови. При нехватке данного фермента образуются тромбы в сосудах кровеносной системы. В следствие этого происходит увеличение расхода тромбоцитов крови, а в случае кровотечения их недостаточно для его остановки.

У пациентов, которые получили однократную дозу препарата Adzynma, активность ADAMTS13 возрастает в 4-5 раз по сравнению с плазменными препаратами. «Люди, живущие с тромботической тромбоцитопенической пурпурой, сталкиваются с серьезными, угрожающими жизни проблемами, и до сегодняшнего дня у них не было ни одного утвержденного препарата, специально предназначенного для лечения этого заболевания», – заявила глава американского подразделения компании Takeda Джули Ким.

Еще компании Takeda одобрили препарат – Fruzaqla (фрукинтиниб), предназначенный для пациентов с метастатическим колоректальным раком, прошедших предыдущее лечение. По сообщению Всемирной Организации Здравоохранения, данный вид рака является второй главной причиной смертности от онкологических заболеваний во всем мире.

GxP news