FDA одобрила первый ЛП от редкого заболевания с нарушением свёртываемости крови
FDA одобрила препарат Adzynma, разработанный компанией Takeda (Япония), для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры – редкого нарушения свертываемости крови. Данное лекарство является первым препаратом от данной болезни, им страдает менее 1000 человек в США.
Тромбоцитопения может выражаться в кровотечениях и кровоизлияниях во внутренние органы, а также под кожу. В течение испытаний в группе пациентов, получавших профилактическое лечение препаратом Adzynma, не зарегистрировано острых эпизодов заболевания. В группе Adzynma частота тромбоцитопении за год составила два случая, а среди получавших плазменную терапию – 4,44 случая.
Adzynma включает в себя рекомбинантную форму гена ADAMTS13, который отвечает за выработку фермента свертывания крови. При нехватке данного фермента образуются тромбы в сосудах кровеносной системы. В следствие этого происходит увеличение расхода тромбоцитов крови, а в случае кровотечения их недостаточно для его остановки.
У пациентов, которые получили однократную дозу препарата Adzynma, активность ADAMTS13 возрастает в 4-5 раз по сравнению с плазменными препаратами. «Люди, живущие с тромботической тромбоцитопенической пурпурой, сталкиваются с серьезными, угрожающими жизни проблемами, и до сегодняшнего дня у них не было ни одного утвержденного препарата, специально предназначенного для лечения этого заболевания», – заявила глава американского подразделения компании Takeda Джули Ким.
Еще компании Takeda одобрили препарат – Fruzaqla (фрукинтиниб), предназначенный для пациентов с метастатическим колоректальным раком, прошедших предыдущее лечение. По сообщению Всемирной Организации Здравоохранения, данный вид рака является второй главной причиной смертности от онкологических заболеваний во всем мире.
Чтобы оставлять комментарии, нужно войти или зарегистрироваться.