Впервые был одобрен ваморолон в качестве средства лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Agamree, представленный в качестве лекарства при мышечной дистрофии Дюшенна компанией Santhera Pharmaceuticals, одобрен управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). На 1-ый квартал 2024 года запланирован ввод лекарства в оборот. Продажи его составят $216 млн., по прогнозам аналитиков, в 2033 году.

В пресс-релизе производителя говорится о том, что препарат является альтернативой кортикостероидам. Эти препараты в настоящий момент являются стандартом лечения пациентов с миодистрофией Дющенна у детей и подростков разного возраста. Как отмечается, для данной группы пациентов высокие дозы кортикостероидов имеют системные побочные эффекты снижающие качество жизни (хрупкость костей и нарушение метаболизма), а также подавляют иммунитет.

Одобрение FDA базируется на сведениях о проведенных испытаниях препарата. К примеру, в процессе одного из них на протяжении полугода 48 мальчиков от 4 до 7 лет принимали ваморолон. На всем протяжении лечения серьезных побочных эффектов не выявлено. Приём ваморолона спровоцировал повышение уровня остеокальцина в сыворотке крови, биомаркера костной ткани. Это не отрицает возможность уменьшения заболеваний костей, обычно ассоциирующихся с применением кортикостероидов. После чего лечение продолжительностью в 24 месяца также дало положительный результат.

Еще одно исследование проводилось в течение 24 недель и охватывало 121 несовершеннолетнего пациента. На протяжении всего процесса была достигнута первичная конечная точка – более оперативный, по сравнению с плацебо перевод тела в положение стоя из положения лежа.

Ваморолон был разработан компанией из Америки ReveraGen BioPharmа при поддержке ряда международных некоммерческих фондов, Национальных институтов здравоохранения США, Министерства обороны США и программы Еврокомиссии Horizon 2020. Получил статус орфанного препарата в США и Европе, а также статус Fast Track и Rare Pediatric Disease от FDA США и статус Promising Innovative Medicine от MHRA Великобритании. На данный момент одобрен только в США и получил положительное заключение Европейского агентства по лекарственным средствам.

GxP news

0