Российская фармкомпания и Сеченовский университет развивают CRISPR/Cas9‑платформу

Российская фармкомпания совместно с Сеченовским университетом получила грант Российского научного фонда (РНФ) в рамках конкурса памяти учёного Евгения Велихова — проект направлен на создание производственной платформы для лечения хронического гепатита В с применением технологии генного редактирования CRISPR/Cas9 («молекулярные ножницы»). Это первый известный случай, когда российская фармкомпания инвестировала в CRISPR разработку научного учреждения. Грант позволит перейти от лабораторной стадии к опытно промышленному прототипу — ключевому этапу перед клиническими исследованиями и выходом на рынок.

В основе проекта — система доставки комплексов CRISPR/Cas9 в инфицированные клетки с помощью биологических наночастиц. Загрузочная способность таких наночастиц превосходит мировые аналоги: до 200 копий CRISPR/Cas9‑комплексов на одну частицу против 20–60 у существующих разработок. Модифицированная поверхность наночастиц обеспечивает адресную доставку именно в клетки, пораженные вирусом гепатита В. Внутри клетки препарат разрывает вирусный геном в строго определенном месте, вызывая его практически полную деградацию. Ранее технология была испытана in vivo на мышах, сейчас идет подготовка к полноценным доклиническим исследованиям.

Платформенный характер разработки открывает возможность ее адаптации не только для гепатита В, но и для терапии других вирусных инфекций (например, ВИЧ или папилломавирусной инфекции), а также онкозаболеваний. Расчетная стоимость курса терапии при промышленном масштабировании — около 450 тыс. руб. Это существенно ниже как стоимости пожизненного приема существующих препаратов (от 2,5 до 7,5 млн руб.), так и цен на зарубежные CRISPR‑терапии: например, препарат Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии на этапе одобрения оценивался в 2,2 млн долларов на пациента.