Регистрационное удостоверение на препарат «Фабагал» (МНН агалсидаза бета), применяющийся при орфанном заболевании болезни Фабри, получено компанией «НПО Петровакс Фарм». В государственном реестре лекарственных средств размещена информация об этом. Лекарство выпускается в виде лиофилизата для приготовления концентрата для приготовления раствора для инфузий в дозировке 35 мг. В маркировке производителя значится корейская компания ISU Abxis.
«Фабагал» показан к применению взрослым и детям старше восьми лет. Данный препарат предназначен для продолжительной ферментозаместительной терапии. Инфузию делают в дозе 1 мг/кг массы тела каждые 2 недели. Согласно инструкции по медицинскому применению, решение о продолжительности лечения принимает врач.
В нем перечислены некоторые побочные действия, которые также включены в документ. Наиболее неприятные из них: анафилактоидные реакции, ангионевротический отек и бронхоспазм.
Болезнь Фабри или болезнь Андерсона—Фабри входит в группу лизосомных болезней накопления. Заболевание имеет прогрессирующий мультисистемный характер и связано со снижением качества и продолжительности жизни. Без адекватного лечения может привести к необратимым повреждениям сердца, почек и других органов.
«Фабагал» содержит действующее вещество агалсидаза бета, которая представляет собой рекомбинантную форму α-галактозидазы А человека. Заместительная ферментная терапия применяется с целью восстановления уровня ферментной активности, достаточного для гидролиза и выведения накоплений субстрата из тканей органов, за счет чего происходит предотвращение, стабилизация или обратное развитие прогрессирующего ухудшения функции этих органов.
В России зарегистрировано 2 лекарства, которые используются для лечения БФ – это агалсидаза альфа и бета. С действующим веществом агалсидаза альфа одобрен бренд «Реплагал» от компании Shire Human Genetic Therapies (США), с агалсидазой бета — бренд «Фабразим» от компании Genzyme (Нидерланды) и «Фабагал» от компании «Петровакс». В 2009 году были зарегистрированы перечисленные зарубежные препараты.
«ФВ» писали, что в России будет локализовано производство биоаналога компанией «Петровакс». Издательство из Кореи ISU ABXIS передаст ей технологию по производству биоаналога агалсидазы бета. По планам российский производитель планирует освоение выпуска субстанции к 2025 году.