Сотрудничество
Поиск по сайту
Разделы
headerlogo
Новости розницы
Регуляторика
Фармпроизводство
Фармацевтика и наука
Медицинские стартапы

Новости фармрынкаРегуляторикаЛекарство против очень редкого заболевания крови было одобрено FDA
21.08.2023 15:20

Лекарство против очень редкого заболевания крови было одобрено FDA

21.08.2023 15:20

Препарат, разработанный компанией Regeneron Pharmaceuticals для лечения редкого заболевания крови, был одобрен FDA.

Продукт pozelimab, который будет продаваться под названием Veopoz, будет использоваться для лечения синдрома Чепла у взрослых и детей в возрасте от 1 года.

Veopoz – первое из одобренных FDA средств, которое применяют для лечения этой болезни. Компания сообщила, что оно будет продаваться в США по цене 34 тыс. долл., за флакон.

Данный препарат планируют представить пациентам в III квартале текущего года. Regeneron сообщила, что заболевание выявлено менее чем у 10 пациентов в США, и оценивает число потенциальных пациентов по всему миру в количестве менее 100 человек.

Людям с синдромом Чепла ген CD55, регулирующий систему комплемента и защитный механизм по уничтожению вредоносных микроорганизмов, имеет мутации. При неправильном регулировании гена, этот механизм может начать атаковать обыкновенные клетки в организме человека.

В ходе испытаний препарат прошел II/III фазу, в которой приняли участие 10 пациентов от 3 до 19 лет. Одновременно с этим, было сказано о том, что прием Veopoz – ведет к риску развития менингококковых инфекций.

«Как первая в истории терапия против синдрома Чепла, Veopoz свидетельствует о нашей приверженности по разработке генетических препаратов и их применению для создания эффективных методов лечения для пациентов — независимо от распространенности их заболевания», — заявил главный научный сотрудник Regeneron Джордж Д. Янкопулос.

ФармВестник

Добавить в избранное
Добавить в избранное