Первый препарат для лечения прогрессирующей оссифицирующейся фибродисплазии одобрен FDA

В результате одобрения FDA препарат palovarotene (торговое наименование — Sohonos) от компании Ipsen используется для лечения фибродистрофии, являющейся редкой генетической обусловленной болезнью костей.

На сайте компании опубликовали соответствующее заявление.

Около 400 человек в США и около 900 во всем мире подвержены прогрессирующей оссифицирующейся фибродисплазии. Большинство людей, живущих с этим диагнозом к тридцати годам нуждаются в постоянной паллиативной помощи. Потеряв способность самостоятельно принимать пищу и обслуживать себя они практически не способны жить нормальной жизнью.

Palovarotene имеет избирательную селективность к гамма-рецепторам ретиноевой кислоты, которые регулируют формирование скелета и эктопию костей в рецепторном пути. Препарат способствует медиированию взаимодействий между рецепторами, факторами роста и протеинами ретиноидного пути. Это уменьшает объем новой гетеротопической оссификации у пациентов с прогрессирующей обуславливающей фибродисплазией.

Принято решение, что препарат одобрен на базе результатов исследования 3 фазы MOVE. В нем приняло участие 107 человек (12% всех людей с прогрессирующей оссифицирующейся фибродисплазией в мире). Всем участникам был предоставлен пероральный palovarotene в течение 18 месяцев. Результаты были сопоставлены с естественным течением болезни.

В сравнении с отсутствием лечения, Palovarotene уменьшал ежегодно объем оссификации на 54% Препарат показал достойный уровень безопасности. Все перечисленные побочные явления были системными ретиноидами. По большей части пациентов беспокоили побочные реакции кожи и мышц, такие как сухость кожных покровов, алопеция лекарственный дерматит сыпи или перхоть на коже. Также были отмечены артралгии и преждевременное закрытие зон роста у детей.

Для длительного перорального приёма разработан препарат Palovarotene. Доза для взрослых составляет 5 мг в день, при этом детям подбирается так же исходя из веса. При условии наличия обострения заболевания, следует увеличить дозу. Препарат показан к использованию для лечения взрослых, девочек старше 8 лет и мальчиков постарше.

ФармВестник

0