Минздрав одобрил первый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика

Нидерландская компания Genzyme Europe B.V. получила разрешение на продажу лекарственного средства «Зенпозайм», содержащего олипудазу альфа. Этот препарат утвержден для лечения наследственной болезни Ниманна — Пика типов A/B и B.

«Зенпозайм» выпускается в форме лиофилизата для приготовления раствора. Препарат рекомендуют вводить внутривенно каждые две недели.

Болезнь Ниманна — Пика типов A, A/B и B – это редкое прогрессирующее генетическое заболевание, проявляющееся уже в детстве или во взрослом возрасте и сопровождающееся увеличением селезенки или печени, нарушением функции легких с частыми легочными инфекциями и другими патологическими признаками. До этого лечение болезни Ниманна — Пика включало лишь симптоматическую терапию для устранения проявлений отдельных симптомов.

На данный момент это единственный одобренный метод лечения данной патологии.

Фармацевтический вестник