Лекарство против очень редкого заболевания крови было одобрено FDA

Препарат, разработанный компанией Regeneron Pharmaceuticals для лечения редкого заболевания крови, был одобрен FDA.

Продукт pozelimab, который будет продаваться под названием Veopoz, будет использоваться для лечения синдрома Чепла у взрослых и детей в возрасте от 1 года.

Veopoz – первое из одобренных FDA средств, которое применяют для лечения этой болезни. Компания сообщила, что оно будет продаваться в США по цене 34 тыс. долл., за флакон.

Данный препарат планируют представить пациентам в III квартале текущего года. Regeneron сообщила, что заболевание выявлено менее чем у 10 пациентов в США, и оценивает число потенциальных пациентов по всему миру в количестве менее 100 человек.

Людям с синдромом Чепла ген CD55, регулирующий систему комплемента и защитный механизм по уничтожению вредоносных микроорганизмов, имеет мутации. При неправильном регулировании гена, этот механизм может начать атаковать обыкновенные клетки в организме человека.

В ходе испытаний препарат прошел II/III фазу, в которой приняли участие 10 пациентов от 3 до 19 лет. Одновременно с этим, было сказано о том, что прием Veopoz – ведет к риску развития менингококковых инфекций.

«Как первая в истории терапия против синдрома Чепла, Veopoz свидетельствует о нашей приверженности по разработке генетических препаратов и их применению для создания эффективных методов лечения для пациентов — независимо от распространенности их заболевания», — заявил главный научный сотрудник Regeneron Джордж Д. Янкопулос.

ФармВестник