FDA приостановило испытания препарата PepGen от миотонической дистрофии

Американская компания PepGen сообщила, что FDA временно приостановило тестирование препарата PGN-EDODM1. Это лекарство разрабатывается для лечения миотонической дистрофии 1 типа — редкого генетического заболевания, при котором мышцы постепенно ослабевают, затрудняя обычные движения.

Регулятор усомнился в данных из лабораторных тестов и опытов на животных, которые компания предоставила раньше. Проблем с безопасностью у пациентов из первой фазы испытаний не нашли. В США еще никого не начали лечить этим препаратом на второй фазе — холд ввели до старта.

PepGen уже подготовила новые данные и работает с FDA, чтобы снять ограничения. Тесты продолжаются в Южной Корее, Австралии, Новой Зеландии, Великобритании и Канаде — там пациентам дают безопасную дозу 10 мг/кг. У компании хватит денег (148,5 млн долларов) на работу до середины 2027 года, а акции упали на 25% из-за новостей.

0