FDA одобрило Itvisma — новую генную терапию СМА у детей старше двух лет

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сообщило о регистрации генотерапии Itvisma (Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов в возрасте от 2 лет и старше с подтвержденной мутацией гена SMN1. Это вторая в мире одобренная генетическая замена SMN1 после Zolgensma, но впервые расширенная на старшую возрастную группу и интратекально, через спинномозговую жидкость.

Механизм действия и схема введения:

— Активным компонентом Itvisma является вирусный вектор AAV9, доставляющий рабочую копию гена SMN1.

— В отличие от Zolgensma, дозировка не рассчитывается по весу, а препарат вводится единожды интратекально (в спинномозговой канал).

— Интратекальное введение повышает концентрацию терапии непосредственно в центральной нервной системе и снижает системную экспозицию.

Клинические данные:

— В поздних фазах исследований Itvisma показало статистически значимое улучшение двигательных функций на 2,39 балла по шкале HFMSE/CHOP-INTEND.

— Профиль безопасности совпадает с опытом AAV9-генных терапий: в основном легкие или умеренные события, новых сигналов не выявлено.

Ценовая и рыночная позиция:

— Оптовая цена Itvisma установлена на уровне $2,59 млн за одну инъекцию, что сопоставимо с $2,5 млн за дозу Zolgensma.

— Согласно Novartis, Itvisma — единственный препарат для замещения SMN1, одобренный для широкой возрастной группы (от 2 лет и старше), что расширяет терапевтические опции для неврологов и семей.

— Продажи Zolgensma за первые девять месяцев 2025 года составили $925 млн по всему миру, отражая высокий спрос на однократные генотерапии СМА.

«Появление интратекальной генотерапии Itvisma дает возможность персонализировать подход: выбирать оптимальный способ доставки гена SMN1 в зависимости от возраста и клинического статуса пациента», — комментирует Трейси Доусон, руководитель направления нейробиологии Novartis в США.

В США около 9 000 пациентов живут с СМА. Одобрение Itvisma может двукратно расширить адресную аудиторию, включив детей старше двух лет и взрослых. Необходима настройка инфраструктуры по интратекальному введению (спинномозговые инъекции) и адаптация систем возмещения затрат.

— В долгосрочной перспективе учет эффективности и безопасности Itvisma облегчит дифференцированный выбор терапии и повысит доступность лечения для всех возрастных групп.

0