FDA одобрило первый препарат для лечения редкого генетического заболевания — синдрома Барта

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инъекционный препарат Forzinity от Stealth Biotherapeutics для лечения синдрома Барта – редкого генетического заболевания, преимущественно поражающего мужчин.

Синдром Барта – редкое и опасное для жизни заболевание митохондрий, приводящее к тяжелой сердечной недостаточности в младенчестве и преждевременной смерти. Пациенты, дожившие до подросткового и взрослого возраста, часто страдают от усталости, низкой выносливости и непереносимости физических нагрузок. По состоянию на 2020 год в мире было выявлено от 230 до 250 мужчин с этим заболеванием. Forzinity, предназначенный для пациентов весом не менее 30 кг, действует путем связывания с внутренней частью митохондрий, улучшая ее структуру и функцию.

Ускоренное одобрение FDA основано на улучшении силы мышцы, разгибающей ногу в колене, что считается достаточно вероятным предсказателем пользы для пациента. Компания Stealth проведет дополнительные пострегистрационные испытания для подтверждения эффективности препарата, и в случае отрицательных результатов FDA может потребовать его изъятия с рынка.