FDA выдало статус Fast Track для лекарства против болезни Александера

Американская фармкомпания объявила об ускоренном одобрении FDA их препарата Zilganersen, предназначенного для лечения детей и взрослых с болезнью Александера (AxD). Zilganersen является первым исследуемым лекарственным средством, находящимся в клинической разработке для данной категории пациентов.

«Учитывая отсутствие одобренных методов лечения для пациентов с AxD, получение статуса Fast Track для Zilganersen подчеркивает серьезность этого редкого заболевания и значительную потребность в эффективных терапиях для этой группы людей», — отметил доктор медицины и исполнительный вице-президент, отвечающий за клинические разработки.

В начале текущего года завершился набор участников для основного исследования фазы 1–3 (NCT04849741) Zilganersen, которое проходит у взрослых и детей с AxD в 13 центрах, расположенных в восьми странах. Болезнь Александера – наследственное неврологическое заболевание, связанное с нарушением обмена веществ в астроцитах. Среди симптомов — задержка умственного развития, увеличение объема головного мозга, высокая температура, судорожные приступы, сниженный мышечный тонус, прогрессирующая гидроцефалия и наличие пирамидных симптомов

0