Amgen сообщила об успехе препарата дазодалибеп в III фазе при болезни Шегрена

Американская Amgen сообщила, что экспериментальный препарат дазодалибеп достиг первичной конечной точки в исследовании III фазы OASIZ 301 у пациентов с болезнью Шегрена. Через 48 недель лечения препарат обеспечил статистически значимое и клинически значимое снижение системной активности заболевания по шкале ESSDAI по сравнению с плацебо.

После публикации результатов акции Amgen выросли примерно на 4% на утренних торгах. Полные данные исследования компания намерена представить на одной из предстоящих медицинских конференций.

OASIZ 301 — рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы. В него были включены около 621 взрослых пациентов с болезнью Шегрена и умеренной или высокой системной активностью заболевания, определяемой как ESSDAI не менее 5 баллов.

Главной задачей было оценить изменение показателя ESSDAI к 48-й неделе. ESSDAI — это клинический индекс, который отражает активность болезни в различных органах и системах, включая суставы, легкие, почки, периферическую нервную систему, кожу и кроветворную систему.

Amgen заявила, что улучшение было заметно уже на четвертой неделе лечения и сохранялось до 48-й недели. Компания пока не раскрыла абсолютные значения изменения ESSDAI, разницу между группами, процент ответивших на терапию и детальные результаты по симптомам, поэтому оценить практический масштаб эффекта до публикации полных данных невозможно.

Дазодалибеп — белковый препарат, нацеленный на CD40-лиганд, важный элемент взаимодействия иммунных клеток. Блокада этого пути призвана ослаблять патологическую иммунную активацию, которая лежит в основе болезни Шегрена.

По данным Amgen, большинство зарегистрированных нежелательных явлений были легкими или умеренными, а прекращение лечения из-за побочных эффектов происходило редко. Среди наиболее частых нежелательных явлений в исследовании упоминались воспаление носоглотки, инфекции мочевыводящих путей, повышение артериального давления и инфузионные реакции.

Болезнь Шегрена — хроническое аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система преимущественно поражает слезные и слюнные железы. Оно может вызывать выраженную сухость глаз и рта, хроническую усталость, боль, а у части пациентов — системное поражение внутренних органов. Заболевание значительно чаще встречается у женщин.

В США нет одобренных FDA таргетных препаратов именно для лечения болезни Шегрена. Практика помощи пациентам нередко ограничивается устранением симптомов — например, борьбой с сухостью слизистых — и применением иммуносупрессивной терапии при системных проявлениях.

Однако дазодалибеп пока не зарегистрирован и не доступен для обычной клинической практики. Успех одного исследования III фазы — важный этап, но для регуляторной подачи, вероятно, потребуется подтверждение в другом ключевом испытании.