Россия запустила инсайт-терапию синдрома Хантера с вентрикулярным введением фермента

Россия стала одной из первых стран мира, внедривших инновационную терапию мукополисахаридоза II типа (синдрома Хантера) с доставкой фермента непосредственно в желудочки головного мозга. Об этом сообщил фонд помощи детям с редкими орфанными заболеваниями «Круг добра».

-Новая методика

1. Установка специальной порт-системы в области черепа (РДКБ, Москва).

2. Интрацеребральное (в вентрикулярный канал) введение расщепляющего сложные углеводы фермента.

3. Фермент сразу попадает в желудочковую систему и начинает работать в тех областях ЦНС, которые традиционно недоступны при внутривенном введении.

По словам нейрохирурга Дмитрия Рещикова (РДКБ), техника позволит замедлить или приостановить прогрессирующее поражение мозга у детей с тяжёлой формой Хантера. Считается, что раннее и целевое снабжение мозга ферментом может привести к улучшению когнитивных и моторных функций пациентов.