Российский фармпроизводитель зарегистрировал уникальный препарат для терапии нейродегенерации при синдроме Хантера

Российская биотехнологическая компания получила регистрационное удостоверение на свой оригинальный лекарственный препарат «Клотилия» (активный компонент веренафуспа альфа), предназначенный для терапии мукополисахаридоза второго типа (синдрома Хантера). Этот препарат знаменует собой прорыв в лечении данного редкого генетического заболевания, предлагая принципиально новый механизм действия.
Как сообщили в пресс-службе, «Клотилия» является первым в мире зарегистрированным лекарственным препаратом, использующим инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) и доставки терапевтического фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему (ЦНС).
Ранее существующие методы терапии синдрома Хантера могли бороться только с соматическими проявлениями, не оказывая значимого влияния на прогрессирующую нейродегенерацию и связанные с ней когнитивные нарушения. Принципиально новый механизм действия «Клотилии» основан на уникальной молекулярной структуре веренафуспа альфа: это рекомбинантный модифицированный белок лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору человека. Fab-фрагмент выступает в роли «проводника», с высокой специфичностью связываясь с инсулиновым рецептором на эндотелиальных клетках ГЭБ.
После связывания запускается естественный процесс рецептор-опосредованного трансцитоза, который обеспечивает прохождение всей терапевтической молекулы через ГЭБ. Доставленный в головной мозг фермент начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (ГАГ), тем самым останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки.
Результаты открытого клинического исследования, проведенного на базе 11 медицинских учреждений с участием большого количества пациентов, подтвердили высокую эффективность препарата. Было показано значительное снижение уровня ГАГ в спинномозговой жидкости, что является прямым доказательством проникновения препарата в ЦНС и его биологической активности. У пациентов наблюдалась положительная динамика по нейропсихологическим тестам, а также отмечалась стабилизация и улучшение дыхания и подвижности суставов.
Компания также сообщила, что препарат «Клотилия» будет производиться по полному циклу на мощностях в России, обеспечивая независимость производства и доступность терапии.

0