Инфигратиниб показал эффективность в лечении карликовости

Международная команда медиков успешно завершила вторую фазу клинических испытаний инфигратиниба – орального препарата для лечения ахондроплазии, самой распространенной формы карликовости. В ходе исследования было зафиксировано значительное улучшение роста у детей, страдающих этой болезнью.
Первоначально данное лекарственное вещество разрабатывалось для лечения рака желчных протоков, однако ученые обнаружили, что оно имеет потенциал в терапии ахондроплазии.
Недавно завершенные клинические испытания охватили 72 ребенка из разных стран – Австралии, США, Великобритании, Испании, Франции и Канады, в возрасте от 3 до 11 лет. Участников разделили на пять групп, каждой из которых назначили различные дозы препарата, при этом у исследователей была возможность увеличивать дозу до максимума при отсутствии побочных эффектов.
Наблюдения ученых показали, что максимальные дозы инфигратиниба способствовали ускорению роста детей на 2.5 см в год и значительно улучшали пропорции тела участников. При этом не было зафиксировано серьезных побочных эффектов, способных угрожать жизни пациентов или требующих прекращения лечения.