Инфигратиниб от BridgeBio ускорил рост детей с ахондроплазией

BridgeBio Pharma сообщила о положительных результатах III фазы клинических испытаний PROPEL-3. Пероральный ингибитор FGFR3 инфигратиниб увеличил годовую скорость роста детей 3–8 лет с ахондроплазией на 1,74 см в год по сравнению с плацебо. Средняя скорость роста достигла 5,96 см в год.
У 60% участников препарат статистически значимо улучшил пропорции тела. Серьезных побочных эффектов не зафиксировано. Ахондроплазия поражает около 55 000 человек в США и ЕС.
В настоящее время имеется единственный инъекционный препарат Voxzogo от BioMarin.

0