Дети с дистрофией Дюшенна получат новый генный препарат

Россия стала одной из первых стран, где стал доступен новый препарат для лечения дистрофии Дюшенна. Ранее доступные лекарства могли помочь лишь 30% пациентов, так как были эффективны только при наличии определенных мутаций.

Дистрофия Дюшенна вызывает мутацию гена дистрофина, отвечающего за развитие и функционирование мышц. Это серьезное заболевание, которым страдают только мальчики, и без надлежащего лечения, как правило, к 10 годам они становятся обездвиженными.

Ученым удалось разработать укороченную, но действующую версию гена дистрофина, что может вернуть детям возможность передвигаться до 20-30 лет, а иногда и дольше.

Стоимость нового генного препарата превышает 3 миллиона долларов, однако пациенты получат его бесплатно благодаря государственному фонду «Круг добра», который был создан по инициативе президента для поддержки детей с тяжелыми и редкими заболеваниями.

В этом году лечение «Элевидисом» предусмотрено для нескольких десятков детей. Первостепенной задачей является обеспечение препаратами детей до шести лет, так как именно в этом возрасте лекарство показывает наибольшую эффективность.

iz