В США одобрен Yuviwel для лечения карликовости

FDA одобрило препарат Yuviwel (navepegritide) от Ascendis Pharma для детей от 2 лет с ахондроплазией — наиболее распространенной формой генетической карликовости. Это первый еженедельный инъекционный препарат, нейтрализующий эффекты гиперактивного FGFR3-рецептора путем пролонгированного высвобождения натрийуретического пептида С-типа (CNP), который стимулирует линейный рост.

Одобрение по ускоренной процедуре основано на 52-недельном исследовании (ApproaCH Trial), показавшем статистически значимое увеличение среднегодового темпа роста у детей 2–11 лет по сравнению с плацебо. Компания планирует запуск в США в начале 2026 года.

Yuviwel конкурирует с ежедневным Voxzogo (BioMarin), на который плохо реагируют около 20% пациентов. Аналитики прогнозируют пиковые продажи препарата на 772 млн евро к 2032 году. Успех BridgeBio с пероральным препаратом подтверждает растущий интерес к коррекции FGFR3-мутаций.