Высокие дозы препарата «Спинраза» показали эффективность в лечении спинальной мышечной атрофии

Исследование, сосредоточенное на новой схеме лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с использованием повышенных доз препарата «Спинраза» (нусинерсен), достигло своей первичной цели.

В проведенных испытаниях режим с высокой дозой показал статистически значимое улучшение по сравнению с контрольной группой, получавшей плацебо. Это обеспечивало более успешные результаты лечения по сравнению с ранее одобренной схемой дозирования.

Экспериментальный режим лечения включает две первоначальные дозы по 50 мг, которые вводятся с интервалом в 14 дней, а затем поддерживающую терапию по 28 мг каждые четыре месяца.

На данный момент нусинерсен доступен под торговой маркой «Спинраза», а одобренная доза, согласно Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), составляет 12 мг.

0