Взрывные новости июня: прогресс не остановить

Жизнь во многих сферах деятельности летом затихает, но июньские новости фармакологии в этом году, кажется, бьют все рекорды. В большое плавание выходят не только новые моноклональные антитела — частые «гости» новостей, но и вакцины, антибиотики, и даже искусственно выращенные ткани человеческого организма. И многие процессы, как сегодня принято, не обходятся без искусственного интеллекта. Поговорим о самых выдающихся инфоповодах июня!

Как угнаться за китайскими учеными?

В Китае июнь стал рекордным месяцем одобрений — по количеству новых препаратов (14), при этом исторически важно другое — 4 из одобренных являются первыми в своем классе препаратов:

• комбинированный препарат моноклонального антитела и цитотоксического активного вещества (антитело-конъюгат) для лечения рецидивирующего и метастатического рака носоглотки;
• препарат для CAR-T-терапии при солидных опухолях получил условное одобрение для лечения распространенной аденокарциномы желудка;
• силевимиг — первое в мире биспецифическое антитело для пассивной иммунизации против бешенства, который может стать альтернативой традиционному антирабическому иммуноглобулину лошадиного или человеческого происхождения;
• пецелеганан — новый антибактериальный пептидный препарат, который открыл нетрадиционный антибактериальный путь лечения местных инфекций, вызванных грамотрицательными бактериями с множественной лекарственной устойчивостью.

Как и в случае с большинством китайских разработок, новые препараты очень быстро совершенствуются. Вполне вероятно, что в ближайшем будущем мы увидим дочерние лекарства, созданные на основе этих прорывных открытий.

В июне в США статус прорывной терапии, или принципиального нового лекарственного средства, получили два препарата — саланерсен и эльсунерсен.

Саланерсен (разработка Biogen, США) — препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), тяжелого нейродегенеративного заболевания. Он предназначен для применения 1 раз в год, вводится интратекально (в спинномозговую жидкость) и считается потенциально эффективным методом лечения СМА. По результатам первой фазы клинических исследований, проведенной при участии детей с этим заболеванием, наблюдались клинически значимые улучшения двигательной функции и замедление нейродегенерации.

Саланерсен представляет собой препарат группы антисмысловых олигонуклеотидов. По своей природе эти олигонуклеотиды связываются с РНК-мишенью, в результате чего клетка либо разрушает поврежденную РНК, либо не может синтезировать на ее основе патогенный белок.

Эльсунерсен (Praxis Precision Medicines, США) — лекарство для лечения наследственной эпилептической энцефалопатии, патологии, при которой помимо судорог наблюдаются тяжелая умственная отсталость, расстройства аутистического спектра и ряд других отклонений. Эльсунерсен прицельно снижает гиперактивность натриевых каналов. Особенностью препарата является возможность начала лечения в самом раннем возрасте, что при этой форме эпилепсии критически важно.

Так называемый прорывной статус, присваиваемый FDA некоторым препаратам на стадии клинических исследований, не является автоматическим одобрением, но дает разработчику большие преимущества — от освобождения от регистрационных сборов до ускоренного продвижения.

Впереди планеты всей

• Первые в истории клинические исследования вакцины, активный компонент которой создан в том числе методом компьютерного моделирования (Кембридж, США). AI-вакцина, универсальная в отношении коронавирусов, прошла первую фазу исследования. Показана безопасность и способность вызывать иммунный ответ против нескольких коронавирусов, включая SARS-CoV-2, вызвавший пандемию COVID-19, SARS, вызвавший вспышку атипичной пневмонии, и других потенциально опасных коронавирусов.
• Первый этап клинических испытаний искусственной ткани миокарда. В Германии пациентам с рефрактерной сердечной недостаточностью пересадили «сердечные заплатки» — аллотрансплантаты мышечной ткани, выращенные из донорских стволовых клеток. В исследовании у пациентов со сниженной фракцией выброса левого желудочка отмечена положительная динамика.
• Международная группа ученых открыла у плоских червей ранее неизвестные клетки иммунной системы — руптобласты, которые при гормональном сигнале «взрываются», выделяя мощные токсины, уничтожающие бактерии и раковые клетки. Процесс условно уже назван руптозом (очевидно, по аналогии с фагоцитозом) и представляется собой впервые выявленную форму клеточной гибели.

Июнь можно назвать месяцем амбициозных прорывов, однако многие публикации основаны на результатах первых фаз клинических исследований или на недавно полученных данных. Их клиническая значимость еще требует подтверждения более крупными, рецензируемыми исследованиями и, конечно, временем.