FDA признала орфанным препарат для лечения рака костей
FDA присвоило статус орфанного препарата LSTA1 (цертепептид), компании Lisata Therapeutics. Лекарство предназначено для лечения редкой формы рака костей – остеосаркомы. Этот статус позволит американской фармкомпании получить налоговые льготы для проведения клинических исследований в США, а также обеспечит семилетнюю эксклюзивность на рынке.
Остеосаркома чаще диагностируется у детей и молодых взрослых и составляет 2% всех случаев онкозаболеваний у детей до 14 лет и 3% у подростков в возрасте 15-19 лет. Главный медицинский директор компании, Кристен Бак, сообщил: «Остеосаркома, несмотря на свою редкость, ассоциируется с высокой заболеваемостью, быстрым прогрессированием и плохим прогнозом».
LSTA1 разработан для увеличения эффективности совместного применения противораковых препаратов, проникающих в солидные опухоли. Компания Lisata утверждает, что их препарат также способен модифицировать микроокружение опухоли, что делает ее более податливой к иммунотерапии.
Согласно анализу GlobalData, LSTA1 находится на стадии проведения нескольких клинических исследований второй фазы, включая исследование BOLSTER (NCT05712356) для лечения солидных опухолей, и исследования ASCEND для рака поджелудочной железы и глиобластомы. Препарат имеет статус орфанного препарата от FDA для лечения глиобластомы и орфанный статус как от FDA, так и от Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения рака поджелудочной железы.